다이이찌산쿄가 민관펀든의 지원 아래 희귀 난치성 유전질환 DMD 질환 치료에 도전키로 함으로써 그 결과가 주목된다.
일본 다이이찌산쿄는 민관펀드인 산업혁신기구 등의 공동 투자로 희귀질환 관련 새로운 회사(Orphan Disease Treatment Institute)를 설립하고 DMD(Duchenne's muscular dystrophy , 筋異營養症) 치료약 개발을 공동 수행키로 결정했다고 14일 발표했다.
오는 2017년 경 임상현장에서 치료약으로 사용 가능성을 판단하는 POC를 획득, 2020년 전후에 일본에서 승인을 목표로 개발을 추진할 방침이다.
DMD는 남자 신생아의 약 3,500명 중에서 1명꼴로 발병하는 유전질환으로 근육 위축이 진행돼 대부분 20 ~ 30대에 사망하는 난치병으로, 근본적인 치료가 없는 상황이다. 발병 원인으로 환자의 근육 세포에서 디스트로 핀단백질이 생산되지 않는 것으로 알려졌고 유효 성분으로 사용되는 ENA 올리고 뉴클레오티드를 투여해 이 단백질을 발현시켜 치료하는 것을 상정하고 있다.
다이이찌산꾜와 새로운 회사는 그동안 치료법을 연구해 온 마쓰마사후미 교수(神戸学院大学 종합재활학부), 다케시마 야스히로 교수(고베대학 대학원 의학 연구과)의 협력을 받아 일본 에서 비임상·임상시험을 공동으로 실시한다.
신회사는 오는 3월에 설립, 대표 이사로는 다이이찌산쿄에서 보낼 낼 예정이다. 환자 수가 매우 적고, 사업 성공이 어려운 희귀 난치병 치료제의 개발은 제약 회사 단독으로 추진이 어려운 측면이 있지만, 펀드의 지원을 받는 새로운 모델로 주목된다. 다이이찌산쿄는 희귀 난치병 치료제 개발을 지속적으로 추진해 나갈 방침이다.
한편 신회사에 대해서는 산업혁신기구가 새로운 회사의 제삼자 할당을 인수, 총 16.5억 엔을 상한으로 투자한다. 또한, 새로운 회사는 미쓰비시 UFJ 캐피탈이 운용하는 펀드에 대해서도 제삼자 할당 증자를 실시 할 예정이다.
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